精神分裂症、抑郁症、成瘾症和其他精神障碍导致痛苦，每年因生产力损失而造成的经济损失达数十亿美元。根据世界卫生组织的数据，神经和精神疾病占全球疾病负担的 13%，疾病负担是衡量因过早死亡和生活在非完全健康状态而损失的生命年限的指标。
尽管迫切需要更新更好的药物来治疗一系列精神和神经退行性疾病，包括阿尔茨海默病和帕金森病，但对于大型制药公司而言，开发治疗这些疾病的药物过于复杂和昂贵。花费数百万美元开发新药，最终却在研发过程中失败的风险太大了。这就是为什么许多大型制药公司正在停止对神经精神疾病和其他中枢神经系统 (CNS) 药物的研发投入。
我们在塔夫茨药物开发研究中心（Tufts Center for the Study of Drug Development）的团队在对制药和生物技术公司进行药物开发过程调查后得出了这一结论。这些调查使我们能够可靠地估计新药设计的时间、成本和风险。我们的分析表明，与大多数其他类型的药物相比，中枢神经系统药物的开发难度要大得多。
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神经精神药物的问题之一是开发时间过长。我们发现，一种中枢神经系统药物在人体试验中将花费 8.1 年——比所有药物的平均时间长两年多。获得监管部门批准也需要更长的时间——1.9 年，而所有药物的平均时间为 1.2 年。算上通常用于临床前研究和测试的 6 到 10 年时间，中枢神经系统药物从实验室到患者大约需要 18 年的时间。
很少有化合物能够经受住这一考验。只有 8.2% 的开始人体试验的中枢神经系统候选药物能够进入市场，而所有药物的这一比例为 15%。失败也往往发生在临床开发过程的后期，此时资源需求和成本都处于峰值。只有 46% 的中枢神经系统候选药物在后期（III 期）试验中获得成功，而所有药物的平均成功率为 66%。因此，开发中枢神经系统药物的成本是所有治疗领域中最高的之一。
是什么让这些药物如此高风险？评估一种新的抗生素候选药物是否有效相对简单——要么它能杀死细菌，要么不能——而且一个疗程通常持续几天，这就避免了对安全性和有效性进行长期测试的需要。相比之下，中枢神经系统化合物的处境要艰难得多。很难判断精神分裂症发作的减少或阿尔茨海默病患者认知能力的改善是药物的结果还是患者病情随机波动的结果。治疗期可能长达患者的终生。难怪成功率如此之低。
一些帮助正在路上。《主要疾病联盟》（Coalition Against Major Diseases）由政府机构、制药公司和患者权益倡导团体组成，该联盟开发了一个标准化的临床试验数据库，该数据库将使研究人员能够更有效地设计新疗法的研究，最初针对阿尔茨海默病和帕金森病。美国总统巴拉克·奥巴马的医改法案也包含若干条款，这些条款可以为满足未满足医疗需求的领域的创新提供激励。其中一项是“治愈加速网络”（Cures Acceleration Network），该网络授权美国国立卫生研究院（National Institutes of Health）帮助学术研究人员筛选有希望的化合物。最终，制造新的中枢神经系统药物可能取决于一种网络化的创新方法，在这种方法中，许多组织共同承担风险和回报。显然，开发新的神经精神药物的挑战大于任何一家公司、机构或组织能够独自承担的。
披露： 塔夫茨药物开发研究中心的部分资金来自制药和生物技术公司的不受限制的捐赠。