Juno Therapeutics是一家在通过激活免疫系统治疗癌症这一热门领域中的先驱，该公司周四表示，由于三名患者死亡，已暂停其主要疗法的开发，这对一种前景光明但仍未经验证的肿瘤学方法（称为CAR-T免疫疗法）造成了打击。
这种名为JCAR015的疗法是通过采集患者自身的免疫细胞，并对其进行重新编程，使其能够靶向血液中的癌细胞而制成的。Juno公司表示，三名患者（均小于25岁）在脑部积液过多后死亡。
首例死亡发生在5月。总部位于西雅图的Juno Therapeutics公司已向食品和药物管理局报告了此事。该公司和联邦监管机构均认为，尚不清楚是什么原因导致了死亡，“当时没有必要进行更改”，Juno首席执行官Hans Bishop在电话会议中表示。
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但在过去一周，又有两名患者死于同样的问题，脑水肿。
美国食品和药物管理局（FDA）随后将该研究置于临床搁置状态，这意味着无法招募新的患者。试验设计要求招募90名患有晚期急性淋巴细胞白血病的患者；到目前为止，只有20名患者入组。这20名患者已经接受了治疗，即JCAR015，作为一次性输注。
“过去一周发生的这类事件对于所有相关人员来说都是困难且令人谦卑的，”Bishop说。
他承认，死亡事件“可能会让人们更广泛地质疑CAR-T细胞的安全性。” 然而，他敦促人们不要仓促得出结论，并表示：“情况并非如此。”
Juno公司高管将死亡归咎于他们最近决定在给患者服用JCAR015之前，在用于治疗患者的药物组合中添加化疗药物氟达拉滨。其目的是：清除患者现有的免疫细胞，以便基因工程改造的免疫细胞能够以最小的干扰发挥作用。
在早期的安全性试验中，Juno公司使用单一的化疗药物来完成这项工作。但Bishop说，在其他免疫疗法试验中添加氟达拉滨改善了结果，且没有额外的风险，因此该公司决定在JCAR015试验中尝试使用。
首席医疗官Mark Gilbert表示，成人淋巴细胞白血病“可能是一种更难治疗的疾病，治疗窗口更窄。”
Juno公司表示，已提议在不使用氟达拉滨的情况下继续进行试验，并计划在本周向FDA提交支持性文件，其中包括正在接受治疗的患者的更新版知情同意书。旨在测试JCAR015在晚期急性淋巴细胞白血病患者中的疗效的试验，在此期间将继续暂停。此次延迟可能会使Juno公司无法在明年获得批准开始销售该疗法，这与该公司之前的预期相反。
Juno公司仍有许多其他CAR-T疗法正在研发中，用于治疗各种形式的血癌。Bishop表示，Juno现在预计“最早在2018年能够在美国获得首次批准。” 他说，FDA计划对JCAR015试验的文件进行快速审查程序。通常需要大约30天。
患者死亡的消息导致Juno公司股价在周四盘后下跌约30%。竞争对手Kite Pharma也使用类似技术，股价下跌约14%。这两家公司都使用称为CAR-T的改造T细胞来治疗癌症，并在血液恶性肿瘤方面取得了可喜的临床结果。