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医生长期以来用于治疗疟疾和某些精神疾病的两种药物,可能有一天会找到新的用途。根据今天发表在《美国国家科学院院刊》上的研究结果,这些药物可以有效对抗感染性朊病毒蛋白——这种蛋白会导致克雅氏病和其他致命的神经退行性疾病——在受感染的小鼠细胞中。
朊病毒是所谓的细胞朊病毒蛋白的一种变形的、具有感染性的形式,它存在于健康的 humans 和许多动物中。人们认为身体会定期清除大脑神经细胞中错误折叠的朊病毒蛋白。然而,当这种情况没有发生时,朊病毒就会引发破坏浪潮,将正常蛋白质转化为致病形式。然而,在新的研究中,旧金山加利福尼亚大学的朊病毒研究先驱斯坦利·B·普鲁西纳及其同事发现,疟疾药物奎纳克林和氯丙嗪(已被批准用于治疗诸如精神分裂症等疾病)实际上抑制了正常朊病毒蛋白向感染性类型的转化。事实上,在停止治疗三个多星期后,受感染的小鼠细胞仍然没有朊病毒感染。
尽管奎纳克林在基于细胞的研究中被证明比氯丙嗪更有效,但氯丙嗪穿过血脑屏障的卓越能力最终可能使其在治疗人类方面更有用。这方面的迹象可能会在即将到来的临床试验中出现,研究人员计划在试验中分别和组合测试这两种药物。“从细胞培养中的发现到人类身上的发现是一个巨大的飞跃,我们不知道是否会在人类身上看到有利的反应,”团队成员卡斯滕·科思指出。“但是我们在一个我们认为有效的细胞模型中看到的结果,使这个线索值得立即追求。”