纳米颗粒作为基因治疗的载体获得认可

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基因疗法,即利用病毒载体来修改缺陷基因或替换缺失的基因,在动物模型中已被证明具有治疗疾病的巨大潜力。但其在人类中的应用受到了安全问题的阻碍,包括一些在临床试验中的死亡案例。因此,研究人员一直在寻找使用非病毒载体的可能性,这种载体应能减少固有的风险,以传递治疗基因。在本周由《美国国家科学院院刊》在线发表的一篇论文中,科学家报告说,硅纳米颗粒可以在小鼠体内成功完成这项任务。

纽约州立大学(SUNY)布法罗分校的Paras N. Prasad及其同事使用有机改性的硅制造了纳米颗粒。这些颗粒的表面可以进行定制,以靶向特定的细胞。研究小组使用这些微小单元将荧光标记基因输送到小鼠大脑中的多巴胺神经元。在注射纳米颗粒后,研究人员使用一种适用于活体动物的新成像技术观察到脑细胞发出荧光。据报道,这项研究是第一个在动物模型中显示出非病毒载体具有与病毒传递系统相当的功效的研究。更重要的是,一个月后,没有一只动物出现该操作的不良反应。

研究人员还研究了操纵特定脑细胞行为的可能性,而不仅仅是标记它们的存在。在此过程中,他们发现纳米颗粒可以通过改变一种核生长因子受体来重新激活成体干细胞。研究小组接下来将在更大的动物身上测试这种方法。“未来,”该研究的合著者、同样来自纽约州立大学布法罗分校的Earl J. Bergey说,“这项技术可能使修复由疾病、创伤或中风引起的神经损伤成为可能。”

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