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每年约有 50,000 名美国人被诊断出患有神经退行性疾病，即帕金森病，其中多巴胺神经元的进行性破坏最终导致肌肉控制和功能的丧失。 最近的研究一直在寻找替代多巴胺神经元或中断错误神经回路的方法，但这些方法仅在晚期患者身上进行了测试。 尚未实现阻止疾病进展。 然而，今天发表在《科学》杂志上的一份报告的结果可能带来希望。 根据新的研究结果，使用称为 GDNF 的神经生长和修复蛋白进行基因治疗可能提供一种治疗选择。
早期的研究表明，如果 GDNF 能够被输送到正确的神经靶点，它可能可以预防多巴胺神经元的损失。 为了实现这一目标，拉什-普雷斯比特-圣卢克医疗中心 (Rush-Presbyterian-St. Luke¿s Medical Center) 的杰弗里·H·科多沃 (Jeffrey H. Kordower) 及其同事创建了一种称为慢病毒载体的载体来携带 GDNF。 然后，研究人员将该载体注射到衰老猴子和诱发神经损伤猴子的大脑中。 这种治疗挽救了两组猴子的多巴胺神经元功能，并对抗了神经受损猴子的运动功能退化。 此外，基因疗法甚至促进了神经再生。
卡罗林斯卡研究所 (Karolinska Institute) 的拉斯·奥尔森 (Lars Olson) 在随报告发表的评论中写道：“科多沃的研究为治疗不仅是帕金森病，而且包括肌萎缩侧索硬化症等其他致命的神经退行性疾病提供了乐观的前景。” “然而，在 GDNF 基因疗法能够进入临床领域之前，还有许多障碍必须克服，”他警告说。 “这些包括控制 GDNF 基因和蛋白质的剂量，以及规避病毒基因传递相关的内在风险。”