今天发表在《新英格兰医学杂志》上的研究报告显示,一种新药可以阻止I型糖尿病的进展。仅在美国,就有近一百万人患有I型糖尿病,又称青少年糖尿病。当人体自身的免疫系统攻击胰腺中产生胰岛素的胰岛细胞时,就会发生I型糖尿病,从而阻止胰岛素的形成(胰岛素是一种控制葡萄糖水平的蛋白质),并因此阻碍血液中糖的调节。大多数糖尿病患者必须不断忍受痛苦的胰岛素注射来控制血糖水平。但是临床试验结果表明,服用名为hOKT3g1(ala-ala)的新药的患者,仍然可以自己产生胰岛素,而不需要外部产生的蛋白质。通过摧毁负责阻止胰岛素产生的免疫细胞,这种治疗方法使糖尿病患者至少一年无需注射胰岛素,且没有任何严重的副作用。
哥伦比亚大学的凯文·C·赫罗尔德及其同事向12名年龄在7至27岁之间新确诊的糖尿病患者施用了hOKT3g1(ala-ala)。一年后,其中九名患者的胰岛素产量几乎没有减少,仍然不需要外部胰岛素注射。另一方面,未接受该药物的12名糖尿病患者中的10名,其产生葡萄糖调节蛋白质的能力显著下降。
通过持续的胰岛素产生而不是注射来代谢控制糖尿病的优势是巨大的。“与那些不产生胰岛素的人相比,产生一些胰岛素的糖尿病患者更容易控制病情,”赫罗尔德评论道。此外,在身体仍然可以合成这种重要蛋白质的患者中,这种疾病的并发症(如血管、眼睛和肾脏问题)也较少发生。虽然其他实验性的免疫抑制药物会产生危险的副作用(包括肾脏疾病、感染风险增加和某些类型的癌症),但hOKT3g1(ala-ala)几乎没有风险:因为该药物选择性地作用于T细胞(阻止胰岛素产生的免疫细胞),并且只需要服用两周,因此患者没有出现严重的副作用。
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计划在更多人群中以及超过一年的时间内进一步测试该药物,但研究人员对此持乐观态度。“这项研究中报告的显著成果为寻找治愈I型糖尿病患者的方法提供了巨大的希望,”青少年糖尿病研究基金会的罗伯特·戈尔茨坦评论道。“首次证明,通过少量副作用可以阻止破坏性自身免疫反应的进展,并保留胰岛功能。”