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编者按：我们发布这篇来自2006年9月刊的故事，是因为最近 FDA 对 ATryn 采取的行动。
在位于马萨诸塞州查尔顿市的GTC生物治疗公司农场的30只转基因山羊的乳汁中，含有一种可以真正促进血液流动的药物——人抗凝血酶，它可以抑制凝血。经过戏剧性的逆转，在欧洲监管机构拒绝该药物（名为ATryn）后，他们现在看起来准备在今年晚些时候批准它。该裁决将使ATryn成为首个通过转基因动物生产用于商业化生产的人类蛋白质。
也许更重要的是，对山羊有利的裁决为更多生产药物的转基因农场动物铺平了道路。位于加利福尼亚州伯林盖姆的Origen Therapeutics公司开发了一种多功能、经济高效的转基因鸡方法——其水平与实验室中常见的转基因小鼠的创建相当。原则上，这些家禽可以在它们的蛋中产生各种不同的蛋白质，包括药物。
传统上，生物技术产业最常依赖于在罐中培养的哺乳动物细胞来生产蛋白质药物。一些分子，包括通常在血浆中发现的蛋白质，很难用这些方法生产。从这些细胞中提取大量药物也很困难，从而推高了它们的价格。每年产生100公斤药物的哺乳动物细胞发酵系统的资本成本高达数亿美元。
另一方面，GTC的150只山羊或Origen的5,000只鸡可以生产大致相同数量的药物，成本仅为数千万美元。转基因农场的运营成本也将便宜得多，“对我们的鸡来说，简直是鸡饲料的成本，”Origen Therapeutics的总裁兼首席执行官罗伯特·凯说。
GTC花了大约15年时间开发这些山羊。当该公司在2004年1月准备就绪时，它转向了欧洲，欧洲药品评估机构（EMEA）制定了针对寻求批准治疗遗传性抗凝血酶缺乏症患者的制药商的指导方针（当时美国食品和药物管理局没有可比的批准程序）。受影响的个体在手术和分娩等高风险手术期间可能会出现血栓问题。这种疾病很罕见，发生在3,000至5,000人中，因此可用于研究的病例很少。
在今年二月[2006年]，EMEA委员会拒绝了ATryn，认为GTC提供的五个手术病例不足。GTC对该决定提出上诉，尽管胜算似乎很小。“公司成功地对监管机构反对他们的决定提出上诉的次数很少，”投资银行和研究公司Cowen and Company的生物技术分析师菲利普·纳多评论道。
6月1日，在引入了欧洲顶尖的血液专家并审查了调查结果后，EMEA委员会决定接受他们最初排除的九名分娩患者的数据，并“得出结论，ATryn的益处大于其风险。”预计欧洲委员会将于9月批准ATryn用于手术的最终授权。
欧洲和美国遗传性抗凝血酶缺乏症患者的市场总计仅约5000万美元。然而，ATryn也可以用于治疗烧伤、冠状动脉旁路手术、败血症和骨髓移植，全球市场高达7亿美元。
GTC的董事长、总裁兼首席执行官杰弗里·考克斯表示，GTC计划在年底前为FDA招募遗传性抗凝血酶缺乏症研究的患者。凯希望该公司的成功将“降低人们对采用任何新技术的普遍不情愿”，并预测“我们将看到转基因动物成为一种常见的生产替代方案。”纳多同意：“第二和第三种转基因药物进入市场所花费的时间不会像第一种那么长。”